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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Lentivirus/genetics Simvastatin Female Muscle disease Motor neuron Mitochondria Activin Receptors Protein Tyrosine Phosphatases Dependovirus/genetics Forest DLK1-DIO3 Gene Expression Regulation Golgi apparatus Duchenne Muscular Dystrophy Purification Skeletal muscle Limb girdle muscular dystrophy Middle Aged Genetic/methods Calcium signaling Neuromuscular disease Liver Disease Models Lentiviral vector Drought CRISPR/Cas9 Skeletal/metabolism Cell Line High-throughput screening CRISPR-Cas9 Polymorphism Dystrophin Myopathy Genetic Human pluripotent stem cells Adeno-associated virus Cell Survival Genetic Vectors/administration & Amphipathic peptide Pluripotent stem cells Genetic Therapy/methods Duchenne muscular dystrophy Receptors Myotonic dystrophy Genetics Dogs Muscular dystrophy Adult Genetic Vectors/immunology Gene therapy Gait Canine Genetic Loci Protein Binding AAV Macaca fascicularis Muscular Dystrophy Nucleotide repeat disorders DMPK Antigens Phenotype Gene Transfer Techniques Genetic Vectors Myopathies Muscle Disease Progression Hippocampus FKRP Genetic Association Studies Humans Animal models Dosage Cell Proliferation Neuromuscular diseases Spinal cord Genetic Therapy Child Flow Cytometry Preschool Transduction Non-Receptor/deficiency/metabolism Mutation Inbred C57BL Myotubular myopathy Drug repurposing Mice Animals Animal Male Calpainopathy Sarcoglycan Genes Muscles Dependovirus/genetics/immunology Immunology DNA Genome editing Huntington's disease Clinical Trials as Topic Mouse model

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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